((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))
(Ajoute la réponse de Bluebird au paragraphe 6 et les commentaires des analystes aux paragraphes 7 et 8) par Christy Santhosh
La Food and Drug Administration (FDA) évalue la nécessité d'une action réglementaire sur la thérapie génique BLUE.O de bluebird bio pour une maladie neurologique rare, a-t-elle déclaré mercredi, alors que l'agence enquête sur des rapports supplémentaires de cancers du sang liés à son utilisation.
Le Skysona de Bluebird a été approuvé par la FDA en 2022 pour le traitement de l'adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD) et son prix était de 3 millions de dollars au moment de son lancement.
La CALD, qui touche environ 1 personne sur 20 000 à 50 000 dans le monde, survient généralement chez les garçons âgés de 3 à 12 ans.
Les informations de prescription de Skysona comprennent déjà une mise en garde contre les cancers du sang, y compris la leucémie et les syndromes myélodysplasiques, qui sont un groupe de cancers survenant lorsque la moelle osseuse produit des cellules sanguines immatures au lieu de cellules saines.
Les patients doivent envisager des thérapies alternatives, telles que la greffe de cellules souches provenant d'un donneur approprié, avant de décider de traiter un enfant avec Skysona, a déclaré la FDA, ajoutant qu'elle enquêtait sur les "risques connus" associés à la thérapie génique, qui comprennent l'hospitalisation et le décès.
"La mise à jour d'aujourd'hui de l'agence n'a pas été motivée par de nouveaux cas de tumeurs malignes ou d'autres mises à jour de sécurité", a déclaré Bluebird à Reuters. Le risque de cancer du sang est connu.
Eric Schmidt, analyste chez Cantor Fitzgerald, a déclaré que l'enquête de la FDA n'était pas "un développement surprenant étant donné le récent article paru dans le New England Journal of Medicine qui mettait en évidence ce risque".
Les patients atteints de cette maladie ont un pronostic très défavorable, de sorte que la FDA considérera probablement le risque ou le bénéfice du traitement par Skysona comme favorable, a déclaré M. Schmidt.
La société bluebird, basée dans le Massachusetts, qui a suscité des doutes quant à la continuité de son activité au cours des deux dernières années, cherche également à lancer ses autres thérapies géniques. Elle a licencié environ 25 % de ses effectifs en septembre, dans le cadre d'une deuxième restructuration majeure en deux ans, afin de réduire les coûts.
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